| 臨床資料 | |
|---|---|
| 商品名 | Zolgensma |
| 其他名稱 | AVXS-101 |
| 核准狀況 | |
| 给药途径 | 血管注射 |
| 法律規範狀態 | |
| 法律規範 | |
| 藥物動力學數據 | |
| 作用時間 | 永久 (?) |
| 识别信息 | |
| CAS号 | 1922968-73-7 |
| PubChem CID | |
| KEGG | |
Onasemnogene abeparvovec，商品名為Zolgensma，中文商品名為諾健生®靜脈懸液注射劑，是一种基因治疗用药物，用于治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy），為非複製的重組型第 9 血清型腺相關病毒載體（Adeno-associated viruses 9, AAV9），內含運動神經元存活基因（Survival of motor neuron）的互補DNA（complementary DNA, cDNA）。
簡介
Zolgensma直接以SMA突變基因為靶向，通過腺相關病毒載體，向患者體內的目標運動神經元遞送1份全功能的人類SMN基因。只需通過靜脈注射用藥1次，即可使患兒的運動神經元SMN蛋白實現表達，提高脊髓性肌萎縮症患者的生存率。
此藥最常見的副作用是肝酶水平升高和嘔吐，故而患者在用藥之前應進行肝功能檢查，用藥後也要對肝功能進行為期至少3個月的監測。
Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。该药物市场价为2,125,000美元，截至2019年是世界上最昂贵的药物。
另見
另兩種獲准使用的SMA藥物：